诺诚健华奥布替尼在中国获批开展治疗原发免疫性血小板减少症临床II期研究

2021811日,中国北京——生物医药高科技公司诺诚健华(香港联交所代码:09969)今天宣布,公司布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂奥布替尼用于治疗原发免疫性血小板减少症(Primary Immune Thrombocytopenia, ITP)已经通过中国国家药品监督管理局(NMPA)的临床研究用新药(IND)审评,获批在中国开展临床II期研究。

 

这是一项在原发免疫性血小板减少症成人患者中评价奥布替尼有效性和安全性的随机、多中心、适应性IIa/IIb期研究。

 

原发免疫性血小板减少症又称特发性血小板减少性紫癜,是一种获得性自身免疫性出血性疾病,其特点是外周血血小板计数减少,导致淤伤和出血风险增加[i]

 

ITP主要发病机制是血小板自身免疫耐受性丢失,导致体液和细胞免疫异常活化,共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。BTK是B细胞受体信号通路中的一个关键激酶,对参与ITP病理过程的B淋巴细胞、巨噬细胞及其他免疫细胞的激活和抗体产生至关重要。

 

相关研究表明,成人 ITP 年发病率为每10万人约2—10人[ii],[iii],60岁以上老年人是高发群体,育龄期女性略高于同年龄组男性。

 

诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士说:“目前全球尚无BTK抑制剂获批用于治疗ITP患者。奥布替尼的靶点选择性高,毒副作用小,有望给ITP患者带来新颖的治疗选择。”

 

关于奥布替尼

奥布替尼是诺诚健华自主研发的1类创新药,是具高度选择性的新型BTK抑制剂,用于治疗淋巴瘤及自身免疫性疾病。

2020年12月25日,奥布替尼获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL) 两项适应症。此前,这两项适应症上市申请均已被NMPA药品审评中心(CDE)纳入优先审评。

除了获批适应症外,奥布替尼正在中国及美国进行多中心、多适应症的临床试验,研究其作为单药及联合用药的疗效和安全性。

 

关于诺诚健华

诺诚健华(香港联交所代码:09969)是一家商业化阶段的生物医药高科技公司,专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病治疗领域的一类新药研制,适用于治疗淋巴瘤、实体瘤和自身免疫性疾病。现有多个新药产品处于商业化、临床及临床前研发阶段。公司在北京、南京、上海、广州、美国新泽西和波士顿均设有分支机构。

 

[i] 中华医学会血液学分会血栓与止血组.成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版). 中华血液学杂志. 2020, 41(8):617-623.

[ii] Lee JY, Lee JH, Lee H, et al. Epidemiology and management of primary immune thrombocytopenia: a nationwide population-based study in Korea. Thromb Res. 2017, 155:86-91.

[iii] Moulis G, Palmaro A, Montastruc JL, et al. Epidemiology of incident immune thrombocytopenia: a nationwide population-base study in France. Blood. 2014, 124(22):3308-3315.